У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”

Дев’ятимісячний хлопчик з Америки, у якого рідке захворювання, став першим у світі, кому була застосована індивідуальна генна терапія з використанням технології Crispr-Cas9. Ця технологія була нагороджена Нобелівською премією у 2020 році. У хлопчика було діагностовано важке метаболічне захворювання, яке може призвести до необхідності пересадки печінки. Лікарі запропонували сім’ї хлопчика експериментальну терапію, яка була успішно проведена. Поки результати обіцяючі, потрібно тривале спостереження, щоб оцінити повну ефективність та безпечність лікування. Надія є, що цей прорив допоможе хлопчику жити без необхідності великої кількості ліків та може стати основою для подальших терапій для інших пацієнтів з подібними захворюваннями.